Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

torsdag22.04.2021

Kontakt

Annonsera

Meny

Starta din prenumeration

Prenumerera

Sök

Mage-tarm

Hopp om effektiv behandling mot Crohns sjukdom

Publicerad: 19 mars 2015, 14:41

Foto: Thinkstock

En fas 2-studie publicerad i New England Journal of Medicine visar att en ny behandling mot Crohns sjukdom verkar vara mycket effektiv och i bästa fall skulle kunna bota sjukdomen.


Resultaten i den italienska studien tyder på att den nya läkemedelskandidaten mongersen ger en förbättring av Crohns sjukdom genom en ny mekanism, som normaliserar den minskade immunosuppressionen i tarmen.

Totalt 160 patienter med moderat till svår Crohns sjukdom randomiserades till fyra grupper. Tre av grupperna fick olika doser av mongersen i 14 dagar och den fjärde gruppen fick placebo. I gruppen som fick den högsta dosen uppnådde 65 procent av patienterna önskad effekt och för de som fick den näst högsta dosen var motsvarande siffra 55 procent. I placebo- och lågdosgruppen svarade 10 respektive 12 procent på behandlingen.

Den önskade effekten i studien var en sjukdomsaktivitet enligt CDAI, Crohns disease activity index, på mindre än 150 i slutet av studien. Förbättringen skulle också bestå i minst två veckor efter avslutad dosering. Patienternas utgångsvärden för CDAI i studien var mellan 220 och 400.

Den nuvarande behandlingen för Crohns sjukdom är olika former av inflammations- och immunhämning, till exempel kortisonpreparat och TNF-hämmare. Denna behandling fungerar inte på alla patienter och ger dessutom ett antal oönskade biverkningar såsom ökad risk för infektioner och cancer.

Den nya behandlingen verkar genom så kallad smad7 antisense, vilket betyder att mongersen förhindrar bildning av proteinet smad7 i cellen. Proteinet blockerar den normala antiinflammatoriska effekten av proteinet TGF-beta och patienter med Crohns sjukdom har höga halter av smad7 i tarmen.

I en ledarkommentar till studien anser den belgiska experten Severine Vermiere att den långvariga förbättringen man ser i studien efter så kort behandling, tyder på att verkningsmekanismen kan vara ett första steg mot att faktiskt bota sjukdomen. Dessutom är andelen patienter som uppnådde önskad effekt i den nya studien betydligt högre än vad som rapporterats i tidigare studier på andra preparat, till exempel TNF-hämmaren infliximab, med en effekt hos 32,5 procent av patienterna.

Severine Vermiere belyste också ett antal problem med studien, bland annat att forskarna inte tagit hänsyn till att den inflammatoriska markören CRP i princip var oförändrad före och efter behandling och att man inte analyserat tarmen med endoskopi.

Som alltid är steget långt från en fas 2-studie till att ha bevis för den säkerhet och effektivitet som krävs för en läkemedelskandidat vid ett eventuellt godkännande.

Hela studien, som är sponsrad av läkemedelsbolaget Giuliani, kan du läsa här:

Giovanni Monteleone med flera. Mongersen, an Oral SMAD7 Antisense Oligonucleotide, and Crohn’s Disease. New England Journal of Medicine. Publicerad online 19 mars, 2015. DOI: 10.1056/NEJMoa1407250.

KARIN SVENS

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev