Ms-patienter blev bättre efter att ha fått blodstamceller

Resultaten skulle därmed stärka bilden av stamcellstransplantation som den mest effektiva behandlingen av ms, enligt forskarna bakom studien.

Sett till grad av handikapp hade hälften av patienterna förbättrats efter två år. Hos patienter som följts i fyra år var siffran 64 procent.

Enligt forskarna är detta den första studien som visat en bestående förbättring av handikapp mätt med sjukdomsmåttet EDSS, expanded disability status scale, vid någon form av behandling av multipel skleros.

Även med andra effektmått verkade behandlingen ha gett en mycket bra verkan. Över hälften fick en bättre neurologisk funktion. 80 procent var helt stabila och visade inga tecken på sjukdomsaktivitet efter två år.

Biverkningarna för förhållandevis milda och ingen patient dog som resultat av behandlingen.

– Just säkerhetsaspekten är den faktor som gör att många läkare tvekar att erbjuda behandlingen. Man tror att stamcellstransplantation är farligare än vad den är. Men nu har vi alltså ytterligare data som pekar på att behandlingen faktiskt är säker, säger Joachim Burman, neurolog vid Akademiska sjukhuset i Uppsala och medförfattare till studien.

Han och hans kollegor poängterar dock att det ännu saknas data där behandlingen jämförts med andra typer av behandlingar i en randomiserad studie.

– Just nu pågår en internationell fas 3-studie där vi lottar patienter till stamcellstransplantation eller till en kontrollgrupp. Jag tror att de första resultaten kan komma inom fyra till fem år, säger Joachim Burman.

Den nu aktuella studien bygger på en uppföljning av 145 patienter som behandlats vid Northwestern University i Chicago, USA. Samtliga hade tidigare prövat redan godkända läkemedel mot multipel skleros utan framgång.

Merparten av deltagarna hade skovvist förlöpande sjukdom, som är den tidigaste sjukdomsfasen av multipel skleros. Det var framför allt bland dessa patienter som transplantationen hade en bra effekt.

Vid stamcellstransplantationen slås först patientens eget immunförsvar ut med cytostatika. Sedan återförs blodstamceller som tagits till vara före cytostatikabehandlingen. Stamcellerna bygger upp ett nytt immunförsvar som helt eller delvis har förlorat förmågan att angripa nervsystemet.

I Sverige har 80 patienter fått stamcellstransplantation. Resultaten är överensstämmande med den amerikanska studien, enligt Joachim Burman.

Läs abstract till studien:

￭ Richard Burt med flera. Association of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Neurological Disability in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. Jama 2015; 313: 275–284. DOI: 10.1001/jama.2014.17986.