Stärkt bild för stamcellsterapi vid ms

Resultaten stärker bilden av att patientgruppen har nytta av behandlingen på längre sikt. Det handlar om en så kallad autolog hematopoetisk stamcellstransplantation där patientens immunförsvar slås ut med cytostatika. Patienten återfår sedan egna blodstamceller som tagits till vara innan cytostatikaterapin.

Studien innefattade 281 patienter med ms från 25 kliniker i olika länder. Deltagarna blev aktuella för stamcellstransplantation eftersom de inte svarat på tidigare terapier. Studiens primära effektmått var totalöverlevnad och progressionsfri överlevnad, alltså tiden som patienten klarar sig utan att sjukdomsbilden förvärras.

Enligt resultaten var den progressionsfria överlevnaden 46 procent och totalöverlevnaden 93 procent efter fem år. Åtta dödsfall skedde inom 100 dagar efter transplantationen och dessa var kopplade till behandlingen, skriver det internationella forskarlaget bakom studien.

Transplantationen hade bättre effekt hos patienter med skovvis förlöpande ms, där symtomen kommer periodvis, och bland yngre personer. Fynden bäddar för att man bör genomföra fler randomiserade studier för att utvärdera behandlingsformen vid multipel skleros, skriver forskarna.

Den retrospektiva multicenterstudien innefattade patienter som behandlats mellan 1995 och 2006.  Majoriteten av deltagare hade en progressiv form av ms. Forskarna använde en klinisk skattningsskala som kallas Expanded Disability Status Scale för att bedöma deltagarnas funktionsförmåga.

Läs mer i abstract:

￭ Paolo Muraro med flera. Long-term outcomes after autologous hematopoietic stam cell transplantations for multipel sclerosis. Jama Neurology, publicerad online den 20 februari 2017. Doi:  10.1001/jamaneurol.2016.5867