Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Lördag24.10.2020

Kontakt

Annonsera

Meny

Starta din prenumeration

Prenumerera

Sök

Rörelseorganen

Patient får vänta på dyrt läkemedel

Publicerad: 28 Juli 2015, 09:32

Västra Götalandsregionen väntar med att ge läkemedlet Translarna till en sjuårig pojke.


Det betyder att en sjuårig pojke med den sällsynta muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi får vänta på bromsmedicinen, enligt Göteborgs Posten.

Translarna godkändes i fjol av EMA, den europeiska läkemedelsmyndigheten, men Sveriges kommuner och landstings expertgrupp för nya terapier, NT-rådet, avrådde i mars landstingen från att använda läkemedlet. NT-rådet bedömer att Translarnas kostnadseffektivitet måste utredas och inväntar ett beslut från TLV:s om eventuell statlig subventionering.

TLV fick in en ansökan om subventionering om läkemedlet i april,men i juni återkallades ansökan av företaget. TLV har i dag inget pågående ärende rörande det aktuella läkemedlet, enligt pressansvarig på myndigheten.

I dag får samtliga pojkar som varit med i läkemedelsstudierna med Translarna och drabbade syskon läkemedlet direkt från läkemedelsföretaget PTC Therapeutics. Men eftersom pojken var för ung för studien är han den enda i detta område som inte får läkemedlet, skriver Göteborgs Posten.

I en debattartikel i Dagens Medicin nyligen uttryckte representanter för Insamlingsstiftelsen för muskeldystrofiforskning oro över den långa handläggningstiden som de menade stred mot ”intentionen att ge förtur för beslut avseende särläkemedel för sällsynta, svåra sjukdomar.” De oroade sig även över att den höga kostnaden kunden medföra ett avslag från TLV, liknande fallet med Soliris.

Fakta Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi (DMD) orsakas av brist på eller nedsatt funktion av proteinet dystrofin. Sjukdomen medför en fortskridande muskelsvaghet och förekommer nästan bara hos pojkar och män. Medellivslängden för de drabbade är runt 25 år.Varje år får cirka 10 pojkar i Sverige diagnosen Duchennes muskeldystrofi. Behandling sker med bland annat kortison, men botemedel saknas.
Bromsmedicinen Translarna angriper en variant av sjukdomen och kostar tre till fyra miljoner kronor om året per patient.Källa Socialstyrelsen

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev