Motstridiga lagar hinder för nya cellbaserade behandlingar

– Staten satsar stora forskningspengar på celltransplantationsprojekt som sedan inte på ett enkelt sätt kan komma befolkningen till godo på grund av statens egna lagar och regler. En logisk vurpa alltså, säger professor Olle Korsgren vid Uppsala universitet.

Transplantationer av olika sorters celler mot ett antal allvarliga sjukdomstillstånd är ett lovande forskningsområde. Stora folksjukdomar som cancer, diabetes, parkinson och MS kan i vissa fall botas med olika celltransplantationer. Transplantation kan också vara effektivt mot sällan förekommande men allvarliga sjukdomar där det i dag inte finns någon bra behandling. Under senare år har flera viktiga genombrott gjorts av bland annat svenska forskare. Men på grund av ett EU-direktiv från 2007 som senare omsatts i svensk lagstiftning är det mycket svårt att få metoderna godkända för allmän användning inom sjukvården.

– Celltransplantation kan bota en sjukdom, något som få läkemedel lyckas med. Nu blir ju ironin i det hela att man försvårar utveckling av den botande terapin inom hälso- och sjukvården. Det regelverk man skapat främjar i stället en kommersialisering av dessa nya behandlingsmetoder, säger Olle Korsgren till Dagens Medicin.

Enligt lagen, som är baserad på ett EU-direktiv, räknas nämligen cellerna som transplanteras som läkemedel och måste därför framställas på liknande sätt som vid läkemedelsproduktion.

Olle Korsgren leder en forskargrupp i Uppsala som bland annat transplanterar langerhanska cellöar till diabetespatienter. En metod som Dagens Medicin tidigare skrivit om som kan erbjuda en helt annan diabeteskontroll än vad läkemedel kan. I bästa fall botas sjukdomen.

– Det är jättefrustrerande. Lagen har införts i Sverige utan att man tittat på konsekvenserna, säger han.

Den nya definitionen av cellterapi som läkemedel, krockar enligt Olle Korsgren, med en mängd andra lagar. Häng med nu: Forskare kan fortfarande utföra celltransplantationer under det så kallade sjukhusundantaget som tillåter ”avancerad terapi för vård av enskild patient”. Även om resultat från behandlingar under sjukhusundantaget är positiva, måste terapin ändå utvärderas enligt samma regler som för utveckling av andra läkemedel, till exempel tabletter, med kliniska läkemedelsprövningar. Och för en klinisk läkemedelsprövning måste tillstånd vara beviljat i förväg. Det i sin tur gör att resultaten från studierna som gjorts under sjukhusundantaget alltså inte kan användas för att få en behandling godkänd.

De läkare som utvecklar nya cellbaserade behandlingsmetoder arbetar oftast på de stora universitetssjukhusen, i landstingets regi. Men för att landstinget ska kunna anamma en ny behandling som praxis, krävs det att cellen är registrerad som läkemedel. Fast eventuella kliniska läkemedelsprövningar får inte göras i landstingets regi eftersom landstinget, enligt kommunallagen, inte får använda skattepengar till att utveckla läkemedel och därigenom konkurrera med den privata sektorn. Om en forskare eller ett landsting trots detta lyckas få ett läkemedel registrerat i Europa så måste man enligt tillståndet tillhandahålla läkemedlet till hela Europa och det är svårt när det handlar om celler och inte kemiska molekyler.

Dessutom innebär läkemedelsklassificeringen en totalt annorlunda patentsituation.

– Vi lever i ett Moment 22, säger Olle Korsgren.

Ett annat problem är att tillverkningskraven och kraven på registrering av cellerna som läkemedel snarare försämrar än förbättrar säkerheten för patienten. För att kunna utveckla cellbaserade läkemedel måste läkare starta små läkemedelsföretag och försöka hitta investerare för att klara alla kostnader. Dessutom är säkerheten för patienten sämre när cellterapin görs under sjukhusundantaget. Då är det den enskilde läkaren som är ansvarig för eventuella biverkningar och patienten har då ett sämre skydd än om dessa behandlingar skulle kunna göras i landstingets regi som en naturlig del av sjukvården.

Ett praktiskt exempel på problemet beskrevs på ett seminarium på Karolinska institutet i Stockholm tidigare i mars. Professor Olle Ringdén har utvecklat en metod där han transplanterar en sorts stamceller från placenta till benmärgstransplanterade leukemipatienter som fått en så kallad graft versus host reaktion, GVDH. GVDH innebär att immunförsvaret från transplantatet attackerar mottagaren och tillståndet är livshotande.

– Lagen har i princip tagit död på den akademiska forskningen inom området i resten av Europa. I Sverige har vi forskare haft stöd av Läkemedelsverket som så gott de kunnat har stöttat vår verksamhet, säger Olle Ringdén.

Ett annat viktigt framtidsområde för celltransplantation är immunterapi mot cancer, som också diskuterades på seminariet. Den amerikanska professorn Steven Rosenberg berättade då bland annat att hans metod successivt utvecklats under de 20 år han har forskat på den, men att de första patienterna där metoden lyckades, fortfarande är botade från sin cancer. Denna forskning hade, enligt Olle Korsgren, förmodligen inte blivit av om forskarna hade behövt följa regelverket för läkemedelsutveckling.

Regelverket är anpassat till att det finns en marknad som vill bekosta utvecklingen, men den marknaden finns i princip inte i Europa och särskilt inte för sällan förekommande sjukdomar, enligt Olle Korsgren.

– Min förhoppning är att vi kan få ansvariga politiker att inse konsekvenserna av den här lagstiftningen innan för många av oss forskande läkare har gett upp. EU får ju inte styra över medlemsstaternas sjukvård utan ska ägna sig åt att främja handel.

KARIN SVENS